A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche decidiram cancelar o registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), utilizado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), conforme anunciado na segunda-feira, 24 de agosto. Este pedido partiu da própria empresa. O registro condicional é uma licença temporária que permite o uso ou comercialização de um produto enquanto dados adicionais estão sendo coletados e avaliados. A decisão foi formalizada no Diário Oficial da União.
A medida ocorreu após a conclusão de que os dados apresentados pela Roche sobre o Elevidys até o momento não são suficientes para atender aos critérios exigidos pela regulamentação brasileira para manter o registro condicional.
A Anvisa informou que o cancelamento do registro não exime a empresa de continuar acompanhando os pacientes que já foram expostos ao medicamento, tanto nos estudos clínicos quanto nos programas em andamento. Isso inclui as crianças brasileiras que receberam Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O que é a Distrofia Muscular de Duchenne?
Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara que afeta principalmente meninos, causando degeneração muscular progressiva. A condição ocorre devido à falta de distrofina, uma proteína crucial para a saúde muscular, resultando em fraqueza e perda de massa muscular. Conforme a enfermidade avança, há um comprometimento significativo na mobilidade dos pacientes, limitando suas atividades diárias.
Cronologia do registro e suspensão
O Elevidys® recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. Esta aprovação foi feita de forma excepcional, com a condição de que a Roche fornecesse informações adicionais sobre eficácia e segurança. No país, o remédio foi liberado para crianças entre 4 e 7 anos, que fossem capazes de andar de forma independente ou com ajuda, e que atendessem a critérios clínicos específicos na época.
Entretanto, em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a venda do Elevidys no Brasil. A decisão veio após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda nos Estados Unidos. Desde então, a agência solicitou à Roche a apresentação de dados detalhados sobre segurança, especialmente em relação à insuficiência hepática.
Esforços para garantir segurança e novas alternativas
Em nota, a Roche afirmou seguir comprometida com o desenvolvimento do programa clínico do Elevidys e em fornecer as evidências necessárias para atender às exigências regulatórias. Ambas as partes reafirmaram sua responsabilidade para com a saúde pública e a importância de decisões pautadas por evidências científicas sólidas, particularmente em relação a tratamentos avançados para doenças graves e raras.
Paralelamente, a Anvisa aprovou recentemente o Duvyzat (givinostate), outro medicamento destinado a pacientes com DMD. Os testes clínicos mostraram que este novo tratamento pode retardar a progressão da doença, oferecendo uma nova esperança para os pacientes.